(Adnkronos) – La Commissione europea ha approvato cabozantinib per il trattamento di pazienti adulti con tumori neuroendocrini, pancreatici (pNet) ed extra-pancreatici (epNet), non resecabili o metastatici ben differenziati, in progressione dopo almeno una precedente terapia sistemica non basata su analoghi della somatostatina. Lo annuncia Ipsen in una nota in cui evidenzia che i tumori neuroendocrini (Net) “possono avere origine in diverse parti del corpo, hanno uno sviluppo per lo più lento e, in caso di progressione, richiedono molteplici linee di trattamento. In caso di progressione, le opzioni terapeutiche disponibili sono però spesso limitate e dipendono dalla sede primaria del tumore, oltre che da altri fattori che rendono complicato definire la sequenza ottimale di trattamenti specifici secondo le esigenze individuali del paziente”. In particolare, per il 27% delle persone con Net polmonari non sono disponibili opzioni terapeutiche approvate in caso di progressione a una precedente terapia.
“La natura complessa dei tumori neuroendocrini e la mancanza di innovazione hanno avuto un impatto significativo sui pazienti, sia dal punto di vista mentale che fisico – dichiara Sandra Silvestri, Evp e Chief Medical Officer, Ipsen – Questa approvazione offre un’opzione terapeutica unica, semplice ed efficace in un’area in cui attualmente esistono poche alternative e, in alcuni casi, nessuna. Siamo pronti a collaborare con le autorità sanitarie locali per rendere cabozantinib disponibile al maggior numero di pazienti possibile, confermando il nostro impegno di lunga data nel fornire terapie innovative in oncologia”.
I tumori neuroendocrini possono avere un impatto significativo sia sulla vita degli individui che sulla società in generale, ricorda la nota. Il 71% dei pazienti riferisce che i Net hanno un effetto negativo sulla vita quotidiana, e il 92% ha dichiarato di aver apportato dei cambiamenti al proprio stile di vita per adattarsi alla malattia. “L’utilizzo sequenziale delle terapie sistemiche rimane complicato nei diversi tipi di tumore neuroendocrino, che possono originare in varie sedi di organo – afferma Marianne Pavel, endocrinologa ed esperta di Net presso il Dipartimento di Medicina 1, Friedrich-Alexander University di Erlangen, Germania – Le terapie disponibili sono limitate e non tutti i pazienti affetti da Net possono beneficiare di quelle attualmente approvate. I progressi come quelli raggiunti con lo studio di fase 3 Cabinet, riconosciuti dall’approvazione di cabozantinib in una vasta gamma di Net, offrono nuove opportunità terapeutiche che possono ritardare la progressione di malattia nei pazienti con Net ben differenziato, indipendentemente dalla sede del tumore neuroendocrino”.
Cabozantinib – descrive la nota – è una piccola molecola che inibisce recettori multipli della tirosin-chinasi come Vegfr, Met, Ret e la famiglia dei Tam (Tyro3, Mer, Axl). Questi recettori di tirosin-chinasi sono coinvolti in processi cellulari normali e patologici, come l’oncogenesi, la metastasi, l’angiogenesi tumorale (la crescita di nuovi vasi sanguigni di cui i tumori hanno bisogno per crescere), la resistenza ai farmaci, la modulazione delle attività immunitarie e il mantenimento del microambiente tumorale.
L’approvazione della Commissione europea si basa sui dati dello studio di fase 3 Cabinet che ha valutato l’efficacia di cabozantinib rispetto a placebo nei pazienti con pNet o epNet avanzati, in progressione dopo una precedente terapia sistemica. I risultati finali dello studio, presentati nel 2024 al Congresso della European Society for Medical Oncology (Esmo) e pubblicati contemporaneamente sul ‘New England Journal of Medicine’ hanno dimostrato benefici di sopravvivenza libera da progressione (Pfs) a favore di cabozantinib rispetto a placebo. In particolare – riporta Ipsen – nella coorte pNet, al follow-up mediano di 13,8 mesi, la Pfs mediana è risultata di 13,8 mesi con cabozantinib rispetto a 4,4 mesi con placebo (rapporto di rischio – Hr 0,23 [intervallo di confidenza – Ci 95% 0,12-0,42] p<0,001). Nella coorte epNet, al follow-up mediano di 10,2 mesi, la Pfs mediana secondo la valutazione radiologica locale è stata di 8,4 mesi con cabozantinib rispetto a 3,9 mesi con placebo (Hr 0,38 [95% Ci 0,25-0,59] p<0,001). I dati di sopravvivenza globale non erano maturi, al momento dell’analisi, e potenzialmente confondenti a causa del disegno crossover dello studio Cabinet. Il profilo di sicurezza del farmaco, osservato in entrambe le coorti, è risultato coerente con quello già noto; non sono stati identificati nuovi segnali di sicurezza. Secondo la presentazione al Congresso 2025 dell’American Society of Clinical Oncology – conclude la nota – la qualità di vita correlata alla salute è stata mantenuta o migliorata rispetto a placebo.
