(Adnkronos) – Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha espresso parere positivo per cabozantinib nel trattamento di pazienti adulti con tumori neuroendocrini extra-pancreatici (epNet) e pancreatici (pNet) non resecabili o metastatici, ben differenziati, in progressione dopo almeno una precedente terapia sistemica non basata su analoghi della somatostatina. La raccomandazione – informa Ipsen in una nota – si basa sui risultati dello studio Cabinet, di fase III, presentati al Congresso della European Society for Medical Oncology (Esmo) nel 2024 e pubblicati nel ‘New England Journal of Medicine’. La decisione finale sull’approvazione da parte dell’Unione europea è prevista nei prossimi mesi.
Il numero di pazienti con nuova diagnosi di tumori neuroendocrini (Nets) è in aumento, con una prevalenza stimata superiore rispetto al tumore del pancreas esocrino o della vescica. La maggior parte dei tumori neuroendocrini ha uno sviluppo lento e può originare in varie sedi del corpo, necessitando spesso di molteplici linee terapeutiche in caso di progressione di malattia. Le opzioni terapeutiche alla progressione sono spesso limitate e dipendono dalla sede primaria del tumore e da altri fattori che rendono complicato definire la sequenza ottimale dei trattamenti specifici per le esigenze individuali del paziente. In particolare, per il 27% dei pazienti con diagnosi di Nets polmonari non sono disponibili opzioni terapeutiche approvate in caso di progressione dopo una terapia sistemica non basata su analoghi della somatostatina. “I dati di efficacia dello studio Cabinet – afferma Christelle Huguet, Head of Research and Development, Ipsen – rappresentano un punto di svolta nella ridefinizione degli approcci terapeutici per le persone affette da tumori neuroendocrini pancreatici ed extra-pancreatici avanzati. Il parere positivo da parte del Chmp conferma la potenzialità di tradurre questi dati in benefici significativi per i pazienti. Attendiamo ora con fiducia la decisione finale della Commissione europea”.
Il tasso di sopravvivenza a 5 anni dipende prevalentemente dalla sede primaria del tumore. Nel caso di Nets gastrointestinali e polmonari avanzati, in cui il tumore si è diffuso in sedi distanti del corpo, i tassi di sopravvivenza a 5 anni sono del 68% e 55%, rispettivamente. Tuttavia, per i pazienti con pNet avanzati la prognosi è sfavorevole, con un tasso di sopravvivenza a 5 anni del 23%.
“Il parere espresso dalla Commissione per i prodotti medicinali per uso umano dell’Ema, relativamente all’utilizzo di cabozantinib nei pazienti affetti da Net avanzato, rappresenta una importante novità – commenta Nicola Fazio, direttore Divisione di Oncologia medica gastrointestinale e tumori neuroendocrini, Istituto europeo di oncologia (Ieo) Milano – Qualora l’opinione del Chmp venisse recepita dalla Commissione europea, cabozantinib sarebbe il secondo Tki, dopo sunitinib, a essere approvato nei Net, con la sostanziale differenza che andrebbe a coprire una tipologia di tumori più ampia, includendo anche i Net extra-pancreatici, polmonari e a sede sconosciuta anche di alto grado. Questo rappresenta una grande opportunità per i pazienti con diagnosi di Net, ambito nel quale esistono ancora oggi poche opzioni terapeutiche valide, nonostante i progressi ottenuti nelle ultime decadi”.
Lo studio Cabinet – dettaglia la nota – ha analizzato cabozantinib rispetto a placebo nei pazienti con tumori pancreatici o extra-pancreatici avanzati, in progressione dopo una precedente terapia sistemica diversa dagli analoghi della somatostatina. Nella coorte pNet, al follow-up mediano di 13,8 mesi, la sopravvivenza libera da progressione (Pfs) mediana è risultata di 13,8 mesi con cabozantinib rispetto a 4,4 mesi con placebo (rapporto di rischio (Hr) 0,23 [intervallo di confidenza (Ci) 95% 0,12-0,42] p<0,001). Nella coorte epNet, al follow-up mediano di 10,2 mesi, la Pfs mediana secondo il controllo radiologico locale è stata di 8,4 mesi con cabozantinib rispetto a 3,9 mesi con placebo (Hr 0,38 [95% Ci 0,25-0,59] p<0,001). I dati di sopravvivenza globale non erano maturi al momento dell’analisi e potenzialmente confondenti a causa del disegno crossover dello studio Cabinet. Il profilo di sicurezza di cabozantinib osservato in entrambe le coorti è risultato coerente con quello già noto; non sono stati identificati nuovi segnali di sicurezza. Secondo la presentazione al Congresso 2025 dell’American Society of Clinical Oncology, la qualità di vita correlata alla salute è stata mantenuta o migliorata.
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