(Adnkronos) – I pazienti adulti con nefropatia da immunoglobulina A (IgAn) trattati con sibeprenlimab hanno ottenuto una riduzione del 51,2% (P<0,0001) della proteinuria dal basale (misurata mediante uPcr, rapporto proteine/creatinina nelle urine, delle 24 ore) dopo 9 mesi di trattamento, rispetto a placebo. Sono i risultati dell’analisi ad interim predefinita dello studio di Fase 3 Visionary (Nct05248646) presentati da Otsuka Pharmaceutical e Otsuka Pharmaceutical Europe in occasione del Congresso annuale dell’European Renal Association (Era) che si è svolto recentemente a Vienna. Lo studio, il più ampio di Fase 3 condotto ad oggi sulla nefropatia da IgA, ha inoltre mostrato che il 76,3% dei pazienti trattati con sibeprenlimab ha sviluppato eventi avversi derivanti dal trattamento (Teaes) rispetto all’84,5% nel gruppo placebo. I pazienti con gravi eventi avversi sono risultati il 3,9% con sibeprenlimab rispetto al 5,4% con placebo.
La riduzione della proteinuria è un marcatore clinico surrogato, utilizzato per valutare la progressione verso l’insufficienza renale. E’ stato usato come endpoint negli studi clinici sulla nefropatia da immunoglobulina A (IgAn) per favorire l’approvazione regolatoria accelerata. Sibeprenlimab è un anticorpo monoclonale sperimentale che inibisce selettivamente l’attività di April (A PRoliferation-Inducing Ligand) che ha un ruolo fondamentale nel processo 4-hit, implicato nella patogenesi e nella progressione della nefropatia IgA, promuovendo la produzione di auto-anticorpi diretti verso l’antigene Gd-IgA1 (Galactose-deficient IgA1) e la formazione di immunocomplessi. Se verrà approvato, sibeprenlimab verrà fornito sotto forma di siringa monodose predosata per iniezione sottocutanea da effettuare ogni 4 settimane e destinata all’autosomministrazione o alla somministrazione da parte di un assistente domiciliare. Il farmaco – informa una nota – ha ottenuto la designazione di farmaco orfano dalla Commissione europea per il trattamento della nefropatia IgA e, il mese scorso, ha anche ricevuto la revisione prioritaria dalla Food and Drug Administration (Fda) statunitense a seguito della Biologics License Application (Bla) di marzo.
“Sono molteplici i vantaggi offerti dal trattamento che interviene direttamente sulla patogenesi della malattia, bloccando la produzione delle IgA degalattosidate – sottolinea Loreto Gesualdo, professore ordinario di Nefrologia dell’Università di Bari Aldo Moro – Questo approccio terapeutico innovativo apre nuove prospettive per i pazienti affetti da nefropatia da IgA. Ha dimostrato un’efficacia del ridurre del 50% la proteinuria – rimarca – Inoltre, la semplicità di somministrazione, tramite iniezioni mensili, favorisce un’aderenza ottimale alla terapia. L’auspicio è che questo trattamento sia reso presto disponibile in Europa e, successivamente, in Italia. Così potremo rispondere concretamente all’esigenze insoddisfatte dei pazienti, spesso giovani, affetti da una nefropatia purtroppo progressiva”.
Lo studio Visionary sta anche valutando le variazioni della funzionalità renale in 24 mesi, calcolate con la velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGfr). I risultati di questo endpoint sono previsti nei primi mesi del 2026. Verranno inoltre condotte ulteriori analisi prestabilite ed esplorative dei dati per determinare le potenzialità di sibeprenlimab nel trattamento della nefropatia da IgA. Si tratta di “una malattia autoimmune cronica progressiva del rene che in numerosi pazienti può causare nel tempo la malattia renale in fase terminale – afferma Andy Hodge, Ceo Otsuka Pharmaceutical Europe – Sebbene le attuali cure di supporto aiutino a gestire i sintomi, permane una significativa esigenza insoddisfatta di trattamenti mirati che stanno alla base della malattia. Siamo soddisfatti di questi risultati ad interim e continuiamo ad impegnarci nello sviluppo di terapie dedicate ai pazienti affetti da malattie gravi e complesse”.
“La messa a punto del nuovo trattamento sibeprenlimab evidenzia il continuo impegno di Otsuka in nefrologia – conclude Alessandro Lattuada, Managing Director di Otsuka Italia – La nostra azienda vuole mettere a disposizione di un numero crescente di pazienti terapie il più possibile innovative ed efficaci. Per farlo il gruppo ha investito nel solo 2024 circa 1,9 miliardi di euro in ricerca e sviluppo collaborando con i più talentuosi professionisti della salute di tutto il Pianeta”.
